Liên minh châu Âu lần đầu phê duyệt thuốc điều trị Alzheimer: Hy vọng mới, nhưng chỉ cho số ít bệnh nhân

Trong một bước tiến mang tính lịch sử, Ủy ban châu Âu (EC) đã lần đầu tiên phê duyệt một loại thuốc điều trị Alzheimer, căn bệnh thoái hóa thần kinh phổ biến nhất hiện nay. Thuốc Lecanemab, tên thương mại Leqembi, được kỳ vọng sẽ mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân ở giai đoạn đầu của bệnh, dù chỉ phù hợp với một nhóm nhỏ bệnh nhân đặc biệt.

Lecanemab – Liệu pháp sinh học nhắm trúng cơ chế gây bệnh

Không giống như các loại thuốc trước đây chỉ giúp làm giảm triệu chứng, Lecanemab là kháng thể sinh học đầu tiên trong EU được phê duyệt nhằm can thiệp vào nguyên nhân sâu xa của bệnh Alzheimer. Thuốc hoạt động bằng cách loại bỏ các mảng amyloid – những protein bất thường tích tụ giữa các tế bào thần kinh, được cho là nguyên nhân gây chết tế bào và teo não ở bệnh nhân Alzheimer.

“Phân tích lâm sàng cho thấy thuốc có thể làm chậm tiến trình suy giảm nhận thức ở những bệnh nhân được điều trị trong giai đoạn sớm,” – theo thông tin từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA), đơn vị đã đề xuất EK phê duyệt thuốc.

Hiệu quả lâm sàng được chứng minh, nhưng hạn chế

Trong thử nghiệm kéo dài 18 tháng, hiệu quả của thuốc được đánh giá dựa trên mức độ thay đổi nhận thức và chức năng hàng ngày của người bệnh, đo bằng thang điểm từ 0 đến 18. Nhóm sử dụng Lecanemab có mức tăng trung bình 1,22 điểm, trong khi nhóm dùng giả dược tăng 1,75 điểm, cho thấy sự tiến triển của bệnh đã được làm chậm đáng kể.

Dù vậy, các chuyên gia cảnh báo rằng: hiệu quả của thuốc chỉ đạt được nếu can thiệp ở giai đoạn rất sớm, khi tổn thương não chưa lan rộng. Một khi các tế bào thần kinh đã bị phá hủy không thể phục hồi, việc loại bỏ amyloid sẽ không đem lại lợi ích rõ ràng.

Không dành cho tất cả bệnh nhân Alzheimer

Lecanemab không phải là giải pháp đại trà. Thuốc chỉ được phê duyệt cho bệnh nhân có biểu hiện:

• Suy giảm nhận thức nhẹ (ví dụ: giảm trí nhớ, khó tập trung)
• Hoặc giai đoạn đầu của sa sút trí tuệ Alzheimer

Ngoài ra, thuốc chỉ áp dụng cho người mang một hoặc không mang bản sao của gene ApoE4, một gene có liên quan đến nguy cơ biến chứng như phù não hoặc xuất huyết não. Những người có hai bản sao gene ApoE4 sẽ không được chỉ định sử dụng thuốc này do nguy cơ tác dụng phụ nghiêm trọng cao hơn.

Theo báo cáo của DPA, tại Đức – quốc gia có khoảng 1,2 triệu bệnh nhân Alzheimer, chỉ khoảng 20.000 người được cho là đủ điều kiện sử dụng thuốc.

Hy vọng nhỏ, nhưng là bước tiến lớn

Dù không thể chữa khỏi Alzheimer, việc EK phê duyệt Lecanemab được đánh giá là một cột mốc quan trọng trong nghiên cứu và điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh tại châu Âu. Đây cũng là tín hiệu tích cực cho các công ty dược phẩm đang đầu tư phát triển liệu pháp sinh học tiên tiến.

“Đây là bằng chứng đầu tiên cho thấy can thiệp vào cơ chế bệnh lý có thể mang lại lợi ích lâm sàng rõ ràng,” – các chuyên gia thần kinh học châu Âu nhận định.

Thách thức phía trước: chi phí, chẩn đoán sớm và quản lý điều trị

Việc đưa thuốc vào sử dụng thực tế tại các nước thành viên EU sẽ phụ thuộc vào:

• Khả năng chi trả của hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia
• Khả năng phát hiện bệnh nhân ở giai đoạn sớm
• Trang bị đầy đủ công cụ chẩn đoán như PET scan hoặc xét nghiệm dịch não tủy

Đối với nhiều bệnh nhân và gia đình, chi phí điều trị và điều kiện tiếp cận vẫn là rào cản đáng kể.

Nguồn Ct24

Bài viết Liên minh châu Âu lần đầu phê duyệt thuốc điều trị Alzheimer: Hy vọng mới, nhưng chỉ cho số ít bệnh nhân đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Châu Âu TV.